Über 1.000 Patienten nahmen an der multizentrischen doppelblinden Studie teil. Über 2 Jahre hinweg bekam ein Drittel davon täglich 14 mg des oralen Wirkstoffes, ein weiteres Drittel die 7-mg-Dosis und ein letztes Drittel ein Placebo. Alle Patienten hatten im Jahr vor der Studie einen Schub oder mindestens zwei in den zwei Jahren davor. Die 1.088 Patienten waren 18-55 Jahre alt; ihr EDSS-Wert bewegte sich zwischen 0 und 5,5.
Die Nebenwirkungen waren den Autoren dieser Studie zufolge gering: Durchfall, Übelkeit und leichterer Haarausfall zählten zu den häufigeren Nebenwirkungen. Schwerere Nebenwirkungen traten unter Placebo genauso häufig auf wie unter Wirkstoffeinnahme.
Die Schubrate senkte sich um knapp ein Drittel, 31,2 % mit der niedrigeren, 31,5 % mit der höheren Dosierung. Die durchschnittliche Schubrate senkte sich damit von 0,54 Schüben auf 0,37 Schübe pro Jahr und Patient. MR-Aufnahmen zeigten, dass das Auftreten neuer Herde mit der 14-mg-Dosierung um 69 % abnahm, mit der 7-mg-Dosierung um 48 %. Der Krankheitsfortschritt reduzierte sich um fast 30 % bei den Patienten mit der höheren Dosierung.
Teriflunomid bindet an ein Enzym, das wichtig ist für die Synthese der DNA. Das hindert sich schnell teilende Zellen an der Teilung und soll so Attacken auf das Zentrale Nervensystem (ZNS) verhindern.
Die Wirkungen auf die schubförmige Multiple Sklerose sind in etwa vergleichbar mit der Wirkung der Interferone und Glatirameracetat. Der Vorteil wäre, den Wirkstoff schlucken zu können anstatt ihn spritzen zu müssen. Da Fingolimod (Markenname Gilenya) in Deutschland nur für die Eskalation zugelassen ist, könnte Teriflunomid für den Fall, dass sich die positiven Ergebnisse weiter bestätigen und keine schweren Nebenwirkungen auftauchen, eine Alternative zu den Interferonen und Glatirameracetat werden.
Allerdings hat sich im Fall von Natalizumab (Tysabri) gezeigt, dass schwere Nebenwirkungen erst nach der Marktzulassung auftauchen können. Langzeitdaten und damit wirkliche Sicherheit werden erst Jahre später vorliegen.
Der Hersteller hat die Zulassung für die USA bereits diesen Sommer beantragt. Im Frühjahr 2012 soll der Antrag für Europa gestellt werden. Weiter im Rennen um die Zulassung als oraler Wirkstoff gegen MS unter den immunmodulatorischen Substanzen und ebenfalls in Phase III sind z.B. Fumarsäure (B12) und Laquinimod.
Quelle: Pressemitteilung St Michael's Hospital, Toronto, 05.10.11; New England Journal of Medicine, 06.10.11
Redaktion: AMSEL e.V., 07.10.2011