Jetzt kommt ein langer informativer Beitrag. Sorry, aber ich halte den Inhalt für sehr wichtig.
Ich war ziemlich überrascht, als ich gestern von einem Antrag an die FDA gehört habe, Ocrevus als Medikament bei PPMS vom Markt zu nehmen. Dabei geht es nur um die Wirksamkeit bzgl. PPMS. Außer Frage steht die Wirksamkeit bei schubförmiger MS.
Initiator der Petition ist Peter Doshi, ein ziemlich renommierter Pharmazeut, der sich seit Jahrzehnten mit den Zulassungs-Prozessen von Medikamenten beschäftigt. Er ist Professor an der Universität von Maryland und Senior Editor des British Medical Journal (BMJ). Außerdem ist er Träger verschiedener Preise und wurde auch schon einmal von der New York Times als „eine der einflussreichsten Stimmen in der medizinischen Forschung“ bezeichnet.
Was bringt so jemanden dazu, sich mit der FDA, der Fa. Roche und Anderen anzulegen und ggfs. sein Renommé aufs Spiel zu setzen ? Das hat mich mehr als hellhörig gemacht.
Informationen findet man unter https://www.bmj.com/content/393/bmj.s666 in einem Artikel des BMJ. Und wenn man das liest, stockt einem der Atem. Da packt jemand Hintergrund- und Insider-Informationen aus, dass es schon sehr erstaunlich ist.
Zunächst kritisiert Doshi, dass Ocrevus bei PPMS – wenn überhaupt – nur bei Frauen wirkt, dort allerdings zum Preis eines erhöhten Brustkrebs-Risikos. Außerdem behauptet er, die Wirkung lasse, wenn überhaupt vorhanden, nach dem ersten Jahr in der Regel deutlich nach. Unterstützt in seiner Kritik wird er dabei von Joachim Burman, Leiter der MS-Klinik in Uppsala und Präsident der Schwedischen Neurologischen Gesellschaft, der nicht an dem Antrag beteiligt ist. Insbesondere aber beschreibt er erschreckende Details aus dem Zulassungsprozess der FDA.
Die Überprüfung der FDA-Zulassung von Ocrevus durch das BMJ wurde von einer Patienten-Vertreterin angestoßen. Dabei kam u.a. heraus, dass der für die FDA-Zulassung zuständige Prüfer, John Marler, seinerzeit 2017 viele der Bedenken in einer scharfen Stellungnahme zusammenfasste und sich gegen eine Zulassung für PPMS aussprach. „Der Antrag liefert keine substanziellen Nachweise für Sicherheit und Wirksamkeit“, schrieb er unter Verweis auf die gesetzlichen Anforderungen der FDA. Billy Dunn, der FDA-Beamte, der die Zulassung von Ocrevus unterzeichnete, räumte ein, dass die von den Wissenschaftlern der FDA festgestellten Herstellungsprobleme „normalerweise eine Zulassung ausschließen würden“, erklärte jedoch, dass die Probleme in der Zeit nach der Markteinführung behoben werden könnten usw. Im Gegensatz zu den ihm unterstellten Gutachtern argumentierte Dunn, der damals der oberste FDA-Beamte für Neurologie war, dass zwei positive Studien bei schubförmiger MS als „bestätigender Beweis“ für die Wirksamkeit bei PPMS dienen könnten.
Der letzte Absatz ist fast komplett wörtlich aus der deutschen Übersetzung des BMJ-Artikels zitiert. In dem gesamten Artikel findet sich noch eine Reihe weiterer Kritikpunkte.
Ich finde das Ganze hochinteressant, weil ja auch der Zulassungsprozess in Deutschland „recht holprig“ war. Das IQWIG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) prüft alle neuen Medikamente und spricht dann eine Empfehlung aus, mit dem sich der G-BA (Gemeinsamer Bundesausschuss, bestehend aus Vertretern der Kassenärztlichen Bundesvereinigung, der Deutschen Krankenhausgesellschaft und des GKV-Spitzenverbands) dann für die Zulassung befassen muss. Dabei sprach IQWIG (zum zweiten Mal überhaupt bei einem Medikament) von einem negativen Zusatznutzen von Ocrevus gegenüber „best supportive care“ (BSC; also MS-medikamentenfreier Lebensweise) aus:
„ Somit ergibt sich für Patientinnen und Patienten mit früher PPMS ein Hinweis auf einen geringeren Nutzen von Ocrelizumab + BSC gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie BSC.“
Ocrevus wurde dann 2018 vom G-BA mit Einschränkungen für PPMS in Deutschland zugelassen.
