Wenn man genau hingehört hat, dann hat man am vergangenen Wochenende ein erleichtertes Aufatmen der MS-Community hören können. Der Grund: Ein Ausschuss der EMA (European Medicines Agency) hat eine positive Empfehlung für Tolebrutinib bei sekundär progredienter Multipler Sklerose ohne aufgesetzte Schübe (in den vergangenen zwei Jahren) abgegeben.
D. h., Tolebrutinib ist damit noch nicht zugelassen. Dieser Schritt scheint aber in greifbare Nähe gerückt zu sein. Die Zulassung von Tolebrutinib wird in den kommenden Monaten (spätestens am 30. Juni) erwartet. Es wird unter dem Namen Cenrifiki auf den Markt kommen.
Erstes BTKi nähert sich der Zulassung
Dass es bisher bei Tolebrutinib, aber auch bei anderen BTKi (Bruton-Tyrosinkinase-Hemmern) ein solches Auf und Ab während der Entwicklung dieser neuen Arzneimittelklasse gegeben hat, daran ist vor allem schuld, dass es während der Studien mit BTKi bei einigen Teilnehmern zu schwerwiegenden Leberschädigungen, ja sogar zu Todesfällen gekommen ist.
Signifikante Erhöhungen der Leberenzyme, die zu einer medikamenteninduzierten Leberschädigung (DILI) führen können, gelten als Sicherheitsrisiko von Tolebrutinib. Eine engmaschige Überwachung der Leberwerte und sofortige Gegenmaßnahmen im Fall von Erhöhungen werden daher mit sehr großer Wahrscheinlichkeit Teil der Voraussetzungen bei diesem Medikament sein. Zu den häufigsten Nebenwirkungen während der Studiendauer zählten Infektionen der oberen Atemwege sowie Corona.
Meilenstein für Menschen mit sekundär-progredienter MS
Dass der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur (Committee for Medicinal Products for Human Use, kurz: CHMP) zu Tolebrutinib eine positive Stellungnahme abgegeben hat und somit dessen Zulassung bei SPMS ohne Schübe empfiehlt, basiert vor allen Dingen auf Daten aus der sogenannten HERCULES-Studie (Phase 3, amsel.de hatte berichtet). Außerdem flossen Daten aus den Studien Gemini 1 und 2 mit ein.
Tolebrutinib wird damit vermutlich der erste BTKi sein, der bei Multipler Sklerose, genauer gesagt in diesem Fall bei sekundär progredienter MS ohne Schübe zugelassen werden wird. Da es für diese Patienten bisher keine zugelassenen Therapien gibt, lässt sich von einem Durchbruch in der Therapie der progredienten Multiplen Sklerose sprechen. Ganz gewiss von einem ersten Meilenstein für alle Menschen mit schubfreier, sekundär progredienter MS.
Der Hersteller Sanofi hatte die Empfehlung des EMA-Ausschusses vergangenen Freitag bekanntgegeben. Bereits einen Tag darauf, nämlich am Samstag, 25. April, wussten Teilnehmer der AMSEL-Aktionstage in Bad Boll bereits Bescheid und diskutierten diese Ergebnisse mit den anwesenden Neurologen. Das zeigt: AMSEL-Mitglieder sind gut informiert.
Man darf gespannt sein, wie es weitergeht, mit den BTKi. Mehrere sind derzeit noch in der Pipeline. Und zwar sowohl gegen schubförmige als auch gegen primär und sekundär progrediente MS. Als nächstes könnte Fenebrutinib (Video-Interview) eine Zulassungsempfehlung erhalten. amsel.de hält alle Leser auf dem Laufenden.
Quelle: Pressemitteilung von Sanofi, 24.04.2026.
Redaktion: AMSEL e.V., 27.04.2026