Idebenone: neuer Ansatz gegen PPMS

So viele Therapien auch bereits bei schubförmiger MS zugelassen sind - gegen den schleichend einsetzenden Verlauf, auch primär progressive Multiple Sklerose genannt, ist noch kein Kraut gewachsen. Rund 10-15 % der Patienten haben bei Diagnose einen primär progressiven Verlauf. Hier konzentriert sich die Behandlung bisher auf symptomatische Therapien. Doch auch bei diesem bisher unbehandelbaren Verlauf steht die Forschung nicht still.

Das National Institutes of Health (NIH) hat Santhera Pharmaceuticals eine exklusive Lizenz für Idebenone eingeräumt, in den USA auch bekannt unter dem Handelsnamen Catena. Das NIH prüft die Effektivität von Catena bei Patienten mit PPMS in einer klinischen plazebo-kontrollierten Phase II-Studie mit Namen IPPoMS. Derzeit werden noch Patienten für die Studie in den USA rekrutiert.

Die Firma Santhera stellt die Medikamente für die Studie zur Verfügung und erhält die Rechte an der späteren Vermarktung. Patienten der IPPoMS-Studie können an einer 12-monatigen Extension dieser Studie teilnehmen.

Idebenone unterstützt die Funktion der Mitchondrien und agiert als Antioxidant gegen Membranschäden. Da mitochonrische Dysfunktion und oxidativer Stress als Eigenschaften des progressiven Verlaufs der Multiplen Sklerose angenommen werden, könnte die Behandlung mit Idebenone einen günstigen Einfluss haben. Patienten mit progressiver MS sprechen nicht an auf die Therapien des schubförmigen Verlaufs. Diese richten sich vor allem gegen Entzündungen.

In die Studie aufgenommen werden erwachsene PPMS-Patienten bis 65 Jahre mit einem Behinderungsgrad von Null bis moderat. Die Phase I/II-Studie zur Überprüfung von Effektivität und Sicherheit enthält ein adaptives Studiendesign: Nach 1 Jahr Vorbehandlung werden patienten-spezifische Biomarker für den Krankheitsfortschritt ermittelt sowie Bildgebung und klinische Daten gesammelt. Danach werden die Patienten doppelt verblindet entweder mit 2250 mg Idebenone weiterbehandelt oder erhalten für 2 Jahre Plazebo.