Kleiner, großer Rückschlag für Tolebrutinib: Wie der Hersteller Sanofi heute bekanntgab, verfehlte Tolebrutinib seinen primären Studienendpunkt bei PPMS (primär progredienter MS): die Verzögerung des Auftretens einer bestätigten Behinderungsprogression nach 6 Monaten im Vergleich zu Placebo. Entsprechend der Daten aus der PERSEUS-Studie wird der Hersteller für diesen Verlauf auch keinen Zulassungsantrag einreichen. Das ist ein großer Rückschlag für alle Menschen mit dieser Diagnose, der von Beginn an schleichenden Multiplen Sklerose.
Aus für PPMS, weiter für SPMS
Gleichzeitig bleibt es beim bereits gestellten Zulassungsantrag von Tolebrutinib für die Behandlung der sekundär progredienten MS (SPMS). Hier zeigte sich Tolebrutinib in den Studien als deutlich wirksam, den Behinderungsfortschritt gegenüber Placebo einzudämmen. Kommendes Jahr, voraussichtlich in der ersten Jahreshälfte, ist mit der Zulassung zu rechnen. Es läuft jedoch schon ein Härtefallprogramm, welches es SPMS-Patienten unter bestimmten Voraussetzungen schon jetzt ermöglicht, Tolebrutinib einzunehmen.
Insgesamt hat Tolebrutinib mit dieser jüngsten Entwicklung zwar einen kleinen (für Patienten mit PPMS natürlich großen) Rückschritt gemacht: Doch viele zunächst schubförmige Patienten entwickeln im Laufe der Zeit einen sekundär progredienten Verlauf, d. h. die Schübe lassen nach, wohingegen eine stetige Verschlechterung der Symptome stattfindet. Und für diese scheint Tolebrutinib weiterhin eine wirksame Option zu bleiben. Ein Hoffnungsschimmer für 2026.
In einer weiteren Pressemitteilung vom 15.12. gibt Sanofi bekannt, dass sich die Prüfungsentscheidung der FDA um weitere drei Monate verschieben wird, auf Ende März anstatt Ende Dezember.
Quelle: Pressemitteilungen von Sanofi, 15.12.2025.
Redaktion: AMSEL e.V., 15.12.2025