Tolebrutinib galt als Hoffnungsträger für viele Menschen mit MS: als möglicherweise erster Bruton-Tyrosinkinase-Hemmer, kurz BTKi, gegen progrediente Multiple Sklerose. Die ersten Studienergebnisse verliefen positiv, sowohl bei sekundär als auch bei primär progredienter MS. Bis zum 15. Dezember 2025.
BTKi: ein Weg mit Hindernissen
Das geschah in Kürze: Mitte Dezember teilte der Hersteller Sanofi mit, dass Tolebrutinib sein Studienziel bei primär progredienter MS verfehlt habe, man daher keinen Zulassungsantrag für diesen MS-Verlauf stellen werde. Außerdem gab der Hersteller bekannt, man erwarte, dass die FDA (Food and Drug Administration, USA) ihre Entscheidung zu Tolebrutinib bei schubfreier sekundär progredienter MS ein zweites Mal um weitere drei Monate, und damit auf Ende März 2026, verschiebe (ursprünglich war Ende September geplant gewesen). Dann jedoch lehnte die FDA, wie Sanofi am 24.12.2026 mitteilte, die Zulassung von Tolebrutinib auch noch bei schubfreier sekundär progredienter MS ab (complete response letter – CRL). Ein herber Rückschlag. Sanofi teilte mit, dass man daran arbeite, einen Weg mit der Behörde zu finden.
Beides, sowohl das Verfehlen des Studienzieles bei primär progredienter MS als auch der (einstweilige) Stopp bei schubfreier sekundär progredienter MS seitens der FDA, sind schmerzhaft, nicht nur für MS-Erkrankte mit diesen Verläufen und ihre Angehörigen, sondern auch für die ganze Fachwelt, einschließlich der Pharmaunternehmen. Denn gerade für schubfreie Menschen mit sekundär progredienter MS sowie über längere Zeit primär progredient Erkrankte gibt es aktuell keine zugelassene Immuntherapie, welche den Krankheitsprozess verzögern könnte. Es geht um Lebensqualität für Menschen mit MS. Und es geht um die Devise “Time ist Brain”.
Hoffen auf den ersten BTKi gegen MS
Zugutehalten muss man: Die Entscheidung der EMA (European Medicines Agency) steht noch aus. Es gibt durchaus Hoffnung, dass Tolebrutinib in Europa bei schubfreier sekundär progredienter MS zugelassen werden kann. Außerdem sind noch weitere “Brutinibs” in der Pipeline. Erst kürzlich hatte amsel.de über positive Daten zu Fenebrutinib berichtet. Die einzelnen Wirkstoffe dieser Wirkstoffklasse zeigen sich, das ist an dieser Stelle wichtig zu wissen, bei aller Ähnlichkeit durchaus verschieden in ihrer Wirkung. Brutinib ist nicht gleich Brutinib.
Prof. Mathias Mäurer jedenfalls hält das Konzept der Bruton-Tyrosinkinase-Hemmer weiterhin für sinnvoll und spricht ihm Potenzial zu. Man müsse nun die weitere Entwicklung abwarten. Hier geht es nicht nur um neue Daten weiterer BTKi neben Tolebrutinib, sondern etwa auch um die Analyse der Subgruppen, gerade auch der PERSEUS-Studie (Tolebrutinib vs. Placebo bei PPMS). Gerade wenn ein Wirkstoff gescheitert ist, lassen sich aus der genauen Analyse mitunter wertvolle Rückschlüsse ziehen: Im Hinblick darauf, wie andere Wirkstoffe aussehen müssten, wie Studiendesigns verbessert werden können und womöglich auch im Hinblick auf die Pathologie der MS selbst.
Prof. Mathias Mäurer sieht weiterhin Zukunftspotenzial in den BTKi-Inhibitoren und hofft neben plausiblen Erklärungen aus umfangreichen Analysen auf eine “baldige Zulassung des ersten BTKi”.
Quellen: MS-Docblog, 13.01.2026; Pressemitteilung von Sanofi, 15.12.2026.
Redaktion: AMSEL e.V., 13.01.2026