Nach wie vor gibt es ein großes Manko bei Therapien gegen die schleichenden Verläufe der Multiplen Sklerose. Sie sind weit schwieriger zu beeinflussen als die schubförmige MS. ABA-101 ist ein Wirkstoffkandidat, der einen neuen Ansatz liefert: Anstatt die "bösen", den eigenen Körper angreifenden Immunzellen zu hindern oder zu eliminieren, soll dieser Wirkstoff regulatorischen T-Zellen (den "Tregs") helfen, Myelin zu schützen.
Tregs ankurbeln, PIRA senken?
Entwickelt hat den Wirkstoff Abata Therapeutics und das Unternehmen hat bekanntgegeben, dass es bis Ende 2024 mit der Phase-1-Studie starten will, nachdem die FDA (Federal Drug Administration) inzwischen den Studienstart genehmigt hatte. ABA-101 sei einzigartig, progressive Krankheitsmechanismen der schleichenden MS zu lindern, so das Unternehmen, denn Tregs sind dafür bekannt, dass sie übermäßige Immunreaktionen bei Autoimmunerkrankungen wie der Multiplen Sklerose reduzieren können.
Dazu werden Tregs von Patientinnen und Patienten entnommen und so modifiziert (mit einem bestimmten Rezeptor versehen), dass sie gezielt im ZNS beschädigtes Myelin erkennen, sich dann aktivieren und eine entzündungshemmende Reaktion auslösen. Das wiederum soll dazu beitragen, dass weniger entzündungsfördernde Immunzellen gebildet werden und weniger Myelin abgebaut wird.
Fast Track für ABA-101
Zwei wichtige Einschränkungen gibt es, um an der Studie teilzunehmen: Innerhalb der vergangenen 24 Monate darf kein Schub aufgetreten sein UND Teilnehmerinnen und Teilnehmer müssen HLA-DBR1*15:01-positiv sein. Das betrifft allein in den USA 45.000 aller MS-Erkrankter mit progredienten Verläufen. An welchen Standorten die Studie durchgeführt werden soll, ist laut ClinicalTrials noch offen, ebenso, wann genau die ersten Probandinnen und Probanden behandelt werden.
Zuletzt erhielt Abata für diese Therapie ein "Fast Track", eine Einordnung durch die FDA, welche der Bearbeitung der Studie gegenüber anderen einen Vorrang einräumt, da sie einer Gruppe von Patientinnen und Patienten helfen könnte, für die bisher keine oder wenige Therapien zur Verfügung stehen.
Abata geht davon aus, dass die Zelltherapie nur einmalig angewendet werden muss. Das Unternehmen hofft außerdem darauf, dass sich das Sicherheitsprofil als günstig erweisen könnte, da körpereigene Zellen gegeben werden und das Immunsystem weniger unterdrückt wird als bei manch anderer Therapie.
Es wird viel geforscht auf dem Gebiet der MS, und gerade auch zur progredienten (englisch) "progressiven" MS. Endlich ein potentes Mittel für PIRA (also die schubfreie Verschlechterung bei MS) zu haben, wäre mehr als wünschenswert. Dennoch seien allzu große Hoffnungen zu diesem frühen Zeitpunkt bereits leicht gedämpft: ABA-101 steht noch vor der Phase 1. Erst, wenn es sich in Phase-3-Studien bewiesen hat, kann es zugelassen werden. Viele MS-Wirkstoffe sind auf dem Weg dahin schon gescheitert (siehe auch das AMSEL-Video zu gescheiterten MS-Wirkstoffen) und selbst, wenn es funktionieren sollte, ist bis dahin noch ein langer Weg. Positiv ist und bleibt aber: Ein neuer Ansatz gegen progrediente MS steht kurz vor seinem Studienstart.
Quellen: Pressemitteilungen von Abata, 09.07.2024 und 15.08.2024; ClinicalTrials.gov, aufgerufen am 28.08.2024.
Redaktion: AMSEL e.V., 28.08.2024