Hallo,

ich habe mir gerade das Interview mit dem Sobek-Preisträger Prof. Alan Thompson angesehen und frage mich jetzt, an welchen Einrichtungen in D progrediente Verläufe im Fokus stehen. Therapieversuche mit Ocrevus gibt es mittlerweile überall, aber von den genannten “fokussierten weltweiten Anstrengungen rund um die Behandlung” habe ich noch nicht richtig viel mitbekommen. Kann mir da jemand weiterhelfen und mir evtl. sogar eine Empfehlung geben?

Vielen Dank vorab, SW.

…Setze mal den Link rein.

Daß alle gerade auf Ocrevus stehn hat mit dem Preis zu tun…

Danke :)))

Die Aussage ist eigentlich an sich nicht stichhaltig da pathogene Mechanismen für progrediente Verläufe bereits seit Jahrzehnten erforscht werden. Nur halt nicht mit der gleichen finanziellen Intensität wie wenn Pharma in den vergangenen 20 Jahren schubunterdrückende Therapien all paar Jahre auf den Markt brachte. Daran wird ein Sobek Preisgeld auch nichts ändern…

https://www.progressivemsalliance.org/

Marc,

ich verstehe deine Antwort nicht. Glaubst du, dass es primär ein finanzielles Problem ist, wenn die neurologische (Grundlagen-) Forschung in manchen Bereichen immer noch kein gutes Verständnis der neurodegenerativen Prozesse hat? Manche Probleme sind härter als andere.

Meines Erachtens gibt es ausreichend Hypothesen zur Minderung von progredient zunehmenden neuronalen Schäden die aus den pathogenen Mechanismen der MS entstehen. Das finanzielle Problem entsteht bei der weiteren Prüfung dieser Hypothesen im Rahmen von Studien hin zu markttauglichen Therapiemöglichkeiten. Und da sind die im Rahmen einer internationalen Forschungsallianz aufgetriebenen Gelder nur bedingt vergleichbar mit dem Budget eines der großen Pharmaunternehmen auf diesem Gebiet.

Eine Hypothese macht noch keinen Wirkstoff und da sehe ich im Moment wenig Fortschritt (aber lasse mich gerne eines Besseren belehren). Die großen Pharmafirmen haben sicher andere Budgets als Start-Ups um ein Produkt zur Marktreife zu bringen und es wäre nicht das erste Mal, dass ein ein vielversprechendes Unternehmen/Produkt von den großen Playern aufgekauft wird.

Du beschreibst das grundliegende Problem doch selber. Wenn die klinische Forschung außerhalb der Pharma erst eine eigenständige Firma gründen muss um dann darauf zu warten, als potentieller Übernahmekandidat erkannt zu werden, kann man den Fortschritt auf diesem Gebiet in Jahrzehnten messen.

Wie sieht die Realität heute aus? Gesetzt den Fall man hat einen potentiell vermarktbaren Ansatz gefunden, dann sucht man zunächst einen Risikokapitalgeber und beschließt 1-2 Finanzierungrunden im 6-stelligen Bereich damit eine kleine Forschergruppe ein paar Jahre am Laufen gehalten werden kann. Wenn alles klappt, könnte man vermutlich in dem Rahmen bis hin zu einer erfolgreichen 2b Studie hinarbeiten.

Für eine potentielle FDA/EMA Zulassung müsste die anschließende Phase III Studie aber wohl multizentrisch, kontrolliert und randomisiert mit einer ausreichend aussagekräftigen Zeitschiene und Paientengruppe sein. Und dann wäre man schon locker im 7 stelligen Bereich was jenseits aller einfach zu bewerkstelligenden Finanzierungsrunden oder auch z.B. des aktuellen “Progressive Alliance” Budgets wäre.

Daher kann man solche Initiativen generell für eine gute Sache halten, sich aber erstmal nicht zu viele konkrete Ergebnisse davon erhoffen…

Was wäre denn die Alternative? Zudem ist die von dir beschriebene Vorgehensweise (Start-Up/Spin-Off entwickelt Wirkstoff, macht die ersten Studien und wird dann für die Phase III bzw die Markteinführung von einer großen Firma geschluckt) gängige Praxis.

Aber zurück zur Ausgangsfrage: Welche MS-Ambulanzen bzw. neurologische Institute in D. machen bei inaktiven progredienten Verläufen etwas anderes als nur Ocrevustherapien anzubieten? Siehe etwa Marcs Hinweis auf die Arbeiten am Israel’s Hadassah Medical Center, https://multiplesclerosisnewstoday.com/news-posts/2020/12/09/mesenchymal-stem-cell-transplant-ng-01-treatment-shows-promise-progressive-ms/

Die Alternative wäre wohl höhere Budgets für Forschungsansätze im Bereich der progredienten Neurodegeneration bereitzustellen so dass Lösungen bis zur Marktreife vorangetrieben werden können und nicht als Publikationen jahrelang herumlungern um später mal wiederentdeckt zu werden.

Die aktuell geförderten Forschungsprojekte der progressive alliance stehen doch hier:
https://www.progressivemsalliance.org/research/challenge-awards/

In D findet offensichtlich derzeit nichts statt und Ocrevus würde ich nicht als eine Lösung für progrediente Verläufe erachten nur weil mal dahingehend Zulassungsstudien erfolgt sind.

Sehe das eigentliche Problem in der Überprüfbarkeit der Wirkung.
Man kann nicht “Gesundrechnen”, sondern muss den echten Beweis führen.
Dies mögen die Hersteller nicht so gern!

Ich habe mal gehört, dass die MS eine unheilbare Erkrankung sein soll, außerdem noch degenerativ. Da ist das mit der handfesten subjektivgeforderten? Beweisführung bzgl. Gesundheit / Heilung? nicht so trivial. Es ist vielleicht unmöglich.

Genau so meinte ich es!
Bei progredienter Multiple Sklerose kann man nicht eine Wirksamkeit unbeweisbar vorrechnen.
Es ist nämlich zu leicht nachprüfbar!

Ein einfaches Kriterium:
die Anzahl der bei MS verordneten Rollis.
Deren Anzahl müsste,
bei einer tatsächlichen Wirksamkeit der MS-Medikamente,
deutlich abnehmen.
Oder irre ich mich etwa?

Da willst Du das Studienlayout und die Parameter vorgeben. Das ist vermessen und realitätsfern. Außerdem irrst Du Dich.

Ich nehme mal an, dass Du meinst, “Es würden erst gar nicht soviele in den Rolli kommen?”. Oder meinst Du “Sie kommen wieder raus?”.

Es werden “klinische Marker” zur Berurteilung der Wirksamkeit genommen. Wenn ein paar Leute innerhalb der Studie im Rollstuhl landen und alle anderen haben andere Symptome wird das innerhalb der Marker angezeigt.

So schafft man eine fundierte Basis, um das Mittel mit einer Placebogruppe oder anderen Mittel zu vergleichen.

Die Erfahrung zeigt doch den MSlern, die länger dabei sind, dass nichts für die Ewigkeit ist und nicht jeder von jedem Mittel profitiert.

Erwarte eine nachprüfbare Wirksamkeit.
Wenn der Rollstuhlfall später oder im besten Fall gar nicht eintritt, wäre eine Wirksamkeit nicht bestreitbar. Viele andere Kriterien lassen Interpretationsspielraum.

Sollte die Zahl der Rolliverordnungen sich nicht ändern ist eine Verbesserung durch ein Medikament nicht erkennbar!
Wozu Deine Marker gut sein sollen, ist mir nicht wirklich einsichtig!

Was solche “Marker” bedeuten können
behandelt die Universitätsklinik Hamburg Eppendorf in ihre Broschüre zur Multiplen Sklerose
über die Wirksamkeit von Avonex mit:
Wenn man die Fakten anders bewertet ist ein Effekt nicht mehr feststellbar.

Ich bin Laie und MS-Medikamente interessieren mich nicht so.

Zu
» “”" klinische Marker “”"
zählen für mich z.B. auch MRTs.