Wer gerne mal eine richtige experimentelle Stammzellentherapie mit anschließenden Verbesserungen ausprobieren will, sollte vermutlich eher eine Reise nach Tel-Aviv als nach Moskau buchen… Die Nebenwirkungen scheinen jedenfalls überschaubarer zu sein…
Für alle anderen gibts hoffentlich demnächst mal eine anständige Phase III Studie mit einer größeren Patientengruppe und längerem Zeitraum…
Die Behandlung mit NG-01 - ein Ansatz, bei dem patienteneigene mesenchymale Stammzellen (MSCs) verwendet werden - verzögerte das Fortschreiten der Erkrankung bei Menschen mit aktiver, progressiver Multipler Sklerose (MS) sicher und effektiv, so die abschließenden Daten einer klinischen Phase-2-Studie.
Die Verabreichung dieser Zellen direkt in die zerebrospinale Flüssigkeit (CSF) - die Flüssigkeit, die das Gehirn und das Rückenmark umspült - führte zu einem größeren Nutzen bei allen bewerteten Krankheitsmaßen, als wenn die Zellen in die Blutbahn injiziert wurden.
Die Ergebnisse zeigten, dass ein Behandlungsversagen in der Placebogruppe signifikant häufiger auftrat als in den beiden anderen Gruppen. Insbesondere zeigten etwa fünfmal mehr Patienten in der Placebogruppe eine Verschlechterung der Behinderung im EDSS (41,9% vs. 6,7-9,7%) und doppelt so viele eine Verschlechterung im FSS (76,7% vs. 27,6-31%).
Während beider Behandlungszyklen stieg der mittlere EDSS-Wert in der Placebogruppe an (was auf eine Verschlechterung der Behinderung hinweist) und fiel in beiden NG-01-Gruppen. Bemerkenswert ist, dass zwei Patienten in der intrathekalen Gruppe und drei in der intravenösen Gruppe bereits während des ersten Behandlungszyklus eine Verbesserung der Behinderung zeigten, und diese Zahlen stiegen während des zweiten Zyklus um das Zwei- bis Fünffache.
Darüber hinaus zeigten signifikant mehr Patienten in den NG-01-Gruppen während der gesamten Studie keine Anzeichen von Krankheitsaktivität (NEDA) - 58,6 % in der intrathekalen und 40,6 % in der intravenösen Gruppe, gegenüber 9,7 % in der Placebo-Gruppe. NEDA ist ein Zustand, der durch das Fehlen von Schüben, EDSS-Progression und neuen oder aktiven Hirnläsionen definiert ist.
Die Teilnehmer beider NG-01-Gruppen zeigten auch signifikante Verbesserungen ihrer Gehfähigkeiten im Vergleich zur Placebogruppe.
Darüber hinaus wurden signifikante Verbesserungen bei anderen wichtigen Wirksamkeitszielen, einschließlich Rückfallrate, Hirnläsionen, Handgeschicklichkeit, motorischen Netzwerken im Gehirn, kognitiven Funktionen und Augenschäden, nur bei Patienten beobachtet, die NG-01 intrathekal verabreicht bekamen, was auf eine Überlegenheit der intrathekalen gegenüber der intravenösen Verabreichung" hindeutet.
Weitere Analysen zeigten, dass eine zweite intrathekale Injektion von NG-01 die im ersten Behandlungszyklus beobachteten Effekte signifikant verstärkte. Ähnliche, aber weniger ausgeprägte Vorteile wurden in der intravenösen Gruppe beobachtet. Die Ergebnisse zeigten, dass ein Behandlungsabbruch in der Placebogruppe signifikant häufiger auftrat als in den beiden anderen Gruppen. Insbesondere zeigten etwa fünfmal mehr Patienten in der Placebogruppe eine Verschlechterung der Behinderung im EDSS (41,9% vs. 6,7-9,7%) und doppelt so viele eine Verschlechterung im FSS (76,7% vs. 27,6-31%).
Während beider Behandlungszyklen stieg der mittlere EDSS-Wert in der Placebogruppe an (was auf eine Verschlechterung der Behinderung hinweist) und fiel in beiden NG-01-Gruppen. Bemerkenswert ist, dass zwei Patienten in der intrathekalen Gruppe und drei in der intravenösen Gruppe bereits während des ersten Behandlungszyklus eine Verbesserung der Behinderung zeigten, und diese Zahlen stiegen während des zweiten Zyklus um das Zwei- bis Fünffache.
Darüber hinaus zeigten signifikant mehr Patienten in den NG-01-Gruppen während der gesamten Studie keine Anzeichen von Krankheitsaktivität (NEDA) - 58,6 % in der intrathekalen und 40,6 % in der intravenösen Gruppe, gegenüber 9,7 % in der Placebo-Gruppe. NEDA ist ein Zustand, der durch das Fehlen von Schüben, EDSS-Progression und neuen oder aktiven Hirnläsionen definiert ist.
Die Teilnehmer beider NG-01-Gruppen zeigten auch signifikante Verbesserungen ihrer Gehfähigkeiten im Vergleich zur Placebogruppe.
Darüber hinaus wurden signifikante Verbesserungen bei anderen wichtigen Wirksamkeitszielen, einschließlich Rückfallrate, Hirnläsionen, Handgeschicklichkeit, motorischen Netzwerken im Gehirn, kognitiven Funktionen und Augenschäden, nur bei Patienten beobachtet, die NG-01 intrathekal verabreicht bekamen, was auf eine Überlegenheit der intrathekalen gegenüber der intravenösen Verabreichung" hindeutet.
Weitere Analysen zeigten, dass eine zweite intrathekale Injektion von NG-01 die im ersten Behandlungszyklus beobachteten Effekte signifikant verstärkte. Ähnliche, aber weniger ausgeprägte Vorteile wurden in der intravenösen Gruppe beobachtet.